czym są biologiczne?

czym są biologiczne?

leki biologiczne, według amerykańskiej FDA, obejmują ” szeroką gamę produktów, takich jak szczepionki, krew i składniki krwi, alergeny, komórki somatyczne, terapia genowa, tkanki i rekombinowane białka terapeutyczne .”Substancjami biologicznymi mogą być cukry, białka, kwasy nukleinowe lub złożona kombinacja tych substancji, ale kluczowym przesłaniem pozostaje to, że są one izolowane z różnych źródeł naturalnych.,

szybkie wyszukiwanie w Google pokaże ci, że podobny sentyment potwierdza NHS (UK): „made from proteins and other substances produced by the body” oraz WebMD (NY, USA): „made from substances found in living things .”

tak więc, odpowiadając na nasze pytanie (przynajmniej na razie), biologiczne są lekami pochodzącymi z naturalnych źródeł. Leki biologiczne mogą być stosowane w leczeniu różnych chorób i są często stosowane w leczeniu chorób immunologicznych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczyca, zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa i choroba Leśniowskiego-Crohna., W chorobach związanych z układem odpornościowym leki biologiczne działają w celu przerwania sygnałów i szlaków w układzie odpornościowym w taki sposób, aby zmniejszyć szkody wyrządzone przez te warunki.

biologiczne nie ograniczają się jednak do leczenia chorób immunologicznych. Leki biologiczne są w czołówce badań medycznych i do pewnego stopnia zrewolucjonizowały leczenie raka i zaoferowały nadzieję pacjentom, którzy wcześniej nie mieli dostępnych opcji leczenia.

podobnie jak wszystkie leki, terapie biologiczne mogą powodować działania niepożądane., Przegląd Cochrane badał działania niepożądane zgłaszane dla dziewięciu typowych terapii biologicznych. W przeglądzie odnotowano 1% bezwzględnej szkody wynikającej z poważnych działań niepożądanych (127 na 1000 miało poważne działania niepożądane od każdego biologic w porównaniu z 118 osobami na 1000, które przyjmowały placebo). Ponadto zgłoszono 5% bezwzględnej szkody wynikającej ze wszystkich działań niepożądanych (770 na 1000 miało działania niepożądane od każdego leku biologic w porównaniu z 724 osobami na 1000, które przyjmowały placebo). Autorzy uznali jednak konieczność dalszych badań nad skutkami ubocznymi leków biologicznych .,

wraz ze wzrostem liczby zatwierdzonych terapii biologicznych, a ich stosowanie staje się bardziej powszechne, wzrasta również zrozumienie skutków ubocznych. Przykładem niedawno zatwierdzonej terapii biologicznej jest Padcev (enfortumab vedotin-ejfv) przeciwciało skierowane Nektin-4 i koniugat inhibitora mikrotubul. Padcev uzyskał aprobatę FDA w grudniu 2019 roku na leczenie miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka urotelialnego u pacjentów, którzy otrzymali już wszystkie standardowe zabiegi chemioterapii i immunoterapii .,

inny przykład, Reblozyl (luspatercept–aamt), otrzymał aprobatę amerykańskiej FDA w czerwcu 2019 roku. Reblozyl został zatwierdzony do leczenia niedokrwistości u dorosłych pacjentów z rzadką chorobą krwi, talasemią.,

Możesz również polubić…

• co Nowa Biała Księga AAPS zaleca do testów immunogenności wspierających biopodobne
• charakterystyka Bioterapeutyczna i kwantyfikacja: wywiad z Pegah Jalili
• w strefie: koronawirus

wszystko, co się mówi, bycie na czele badań medycznych ma swoją cenę, dosłownie., Według danych Instytutu IQVIA z 2017 roku, w USA leki biologiczne stanowiły tylko 2% wszystkich recept na leki, ale jednocześnie były odpowiedzialne za aż 37% wydatków netto na leki .

nowe badania, techniki wytwarzania i procesy badań klinicznych przyczyniają się do tego, że leki biologiczne są jednymi z najdroższych leków na rynku. Jednak ten krajobraz prawdopodobnie zmieni się dramatycznie w czasie, dzięki biopodobnym.

Co to jest biopodobny?,

większość z nas ma świadomość, że konwencjonalne leki małocząsteczkowe są sprzedawane pod konkretnymi markami, będąc zaznajomieni z generycznymi wersjami tych samych leków. Amerykańska FDA wymaga, aby leki generyczne działały w taki sam sposób jak leki markowe, stwierdzając, że: „lek generyczny jest taki sam jak lek markowy pod względem dawkowania, bezpieczeństwa, skuteczności, siły, stabilności i jakości, a także sposobu jego przyjmowania i sposobu jego stosowania.”

w tej sytuacji leki generyczne można uznać za równy substytut ich markowych odpowiedników., W USA zgłoszono 90% wszystkich recept na leki generyczne . W Wielkiej Brytanii, Kings Fund poinformował, że recepta leków generycznych uratowała NHS około 7,1 miliarda funtów od 1976 roku i umożliwiła przepisanie 490 milionów innych produktów bez zwiększenia całkowitych wydatków .

mamy nadzieję, że dalsze badania mogą doprowadzić do podobnej sytuacji z odkryciem, rozwojem i produkcją leków biopodobnych. Jednak w przeciwieństwie do leku generycznego, biopodobny nie jest dokładną kopią swojego biologicznego odpowiednika., Nieodłączny charakter produktów biologicznych oznacza, że wszystkie produkty biologiczne – nawet produkty referencyjne – wykazują zmienność między partiami.

chociaż biopodobne substancje różnią się strukturą od swoich odpowiedników biologicznych, aby biopodobne były „biopodobne”, nie mogą mieć klinicznie znaczących różnic w stosunku do istniejącego zatwierdzonego przez FDA produktu referencyjnego.

według FDA leki biopodobne muszą być ” bardzo podobne.,”W praktyce oznacza to, że dopuszczalne są niewielkie różnice w klinicznie nieaktywnych składnikach, o ile producenci mogą wykazać, że struktura i funkcja ich biopodobnego produktu jest bardzo podobna do produktu referencyjnego .

Niestety opracowanie biopodobnego, złożonego produktu biologicznego, a następnie przeprowadzenie szeroko zakrojonych analiz i badań klinicznych niezbędnych do wykazania „wysokiego podobieństwa”, jest kosztownym procesem, co oznacza, że produkty biopodobne nie odniosły jeszcze „z dnia na dzień” sukcesu produktów generycznych.,

chociaż złożony proces, od filgastrim, pierwszego biopodobnego, który został zatwierdzony przez Amerykańską FDA w 2015 r., liczba zatwierdzonych przez Amerykańską FDA terapii biopodobnych wzrosła z roku na rok; trzy zostały zatwierdzone w 2016 r., pięć w 2017 r., siedem w 2018 r. i dziesięć w 2019 r.

czy biurokracja nadąży za tempem badań?

podobnie jak w przypadku większości badań, dziedzina biologii jest dynamiczna i dynamiczna. Jednak w przypadku leków biologicznych badania są kontynuowane w takim tempie, terminologia i przepisy są trudne do nadążania.,

w ostatnim poście na blogu Dennis Hu (Genentech, CA, USA) poruszył interesujący przypadek givosiran (lek siRNA zatwierdzony przez FDA w listopadzie 2019) i golodirsen (antysensowny lek oligonukleotydowy zatwierdzony przez FDA w grudniu 2019).

wróćmy do naszego pierwotnego pytania: „Czym są biologiczne?”i nasza pierwsza odpowiedź: produkty lecznicze pochodzące z żywych organizmów.

dwa wyżej wymienione leki są oparte na RNA. Jak wiemy, RNA pochodzi od żywych organizmów, jednak te dwa leki zostały całkowicie zsyntetyzowane w procesie chemicznym. Na czym stoimy?, Artykuł Hu zajmuje krótkie zanurzenie w klasyfikacji leków biologicznych, powołując się na niedawny komunikat prasowy FDA, który pozwala producentom chemicznie syntetyzować produkt biologiczny .

oczywiście zdefiniowanie produktu biologicznego nie jest proste i do pewnego stopnia definicja wymaga interpretacji. Chociaż elastyczna interpretacja naukowa może być odpowiednia w laboratorium badawczym, organy regulacyjne muszą ostrożnie i reaktywnie wprowadzać zmiany w miarę rozwoju tej dziedziny.,

wnioski

oczywiste jest, że istnieje ogromny potencjał terapeutyczny w biologicznych i biopodobnych, który w tym drugim przypadku jest w dużej mierze niewykorzystany. Badania są dynamiczne, z 14 nowych leków biologicznych (w zależności od definicji) i dziesięć biopodobnych zatwierdzonych w 2019. Aby dostosować tempo do wysiłków badawczych, organy regulacyjne muszą nadal działać reaktywnie, aby zapewnić realizację potencjału terapeutycznego., Chociaż jest prawdopodobne, że wpływ globalnej pandemii COVID-19 przejawi się w zmniejszonej liczbie zatwierdzeń produktów biologicznych w 2020 roku, w większości przypadków przyszłość biologów wygląda jasno.