Was sind Biologika?

Was sind Biologika?

Biologics, laut der FDA, sind „eine Breite Palette von Produkten wie Impfstoffe, Blut und Blutbestandteilen, Allergenen, somatischen Zellen, Gentherapie, Gewebe und rekombinanten therapeutischen Proteinen .“Biologika können Zucker, Proteine, Nukleinsäuren oder eine komplexe Kombination dieser Substanzen sein, aber die Schlüsselbotschaft bleibt, dass sie aus einer Vielzahl natürlicher Quellen isoliert werden.,

Eine schnelle Google-Suche zeigt Ihnen, dass ein ähnliches Gefühl vom NHS (UK) bestätigt wird: „Hergestellt aus Proteinen und anderen Substanzen, die vom Körper produziert werden“ und WebMD (NY, USA): „hergestellt aus Substanzen, die in Lebewesen vorkommen .“

Um unsere Frage (zumindest vorerst) zu beantworten, sind Biologika Arzneimittel, die aus natürlichen Quellen stammen. Biologische Medikamente können zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten eingesetzt werden und werden häufig zur Behandlung immunbedingter Erkrankungen wie rheumatoider Arthritis, Psoriasis, ankylosierender Spondylitis und Morbus Crohn eingesetzt., Bei Erkrankungen des Immunsystems unterbrechen Biologika Signale und Signalwege im Immunsystem so, dass der durch diese Erkrankungen verursachte Schaden verringert wird.

Biologika beschränken sich jedoch bei weitem nicht auf die Behandlung immunbedingter Erkrankungen. Biologische Medikamente sind auf dem neuesten Stand der medizinischen Forschung und haben in gewissem Maße die Krebsbehandlung revolutioniert und Patienten Hoffnung gegeben, die zuvor keine verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten hatten.

Wie alle Medikamente können auch biologische Therapien Nebenwirkungen verursachen., Eine Cochrane-Studie untersuchte die Nebenwirkungen, die für neun gängige biologische Therapien berichtet wurden. Die Überprüfung berichtete von 1% absolutem Schaden durch schwerwiegende Nebenwirkungen (127 von 1,000 hatten schwerwiegende Nebenwirkungen von jedem biologischen im Vergleich zu 118 von 1,000 Personen, die ein Placebo einnahmen). Darüber hinaus wurde über 5% absoluten Schaden durch alle Nebenwirkungen berichtet (770 von 1.000 hatten Nebenwirkungen von jedem biologischen im Vergleich zu 724 von 1.000 Personen, die ein Placebo einnahmen). Die Autoren erkannten jedoch die Notwendigkeit weiterer Untersuchungen zu den Nebenwirkungen von Biologika an .,

Mit zunehmender Anzahl zugelassener biologischer Therapien und zunehmender Verbreitung wird auch das Verständnis der Nebenwirkungen zunehmen. Ein Beispiel für eine kürzlich zugelassene biologische Therapie ist Padcev (Enfortumab vedotin-ejfv), ein Nektin-4-gerichteter Antikörper und Mikrotubuli-Inhibitor-Konjugat. Padcev erhielt im Dezember 2019 die US-amerikanische FDA-Zulassung zur Behandlung von lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkrebs bei Patienten, die bereits alle Standard-Chemotherapie-und Immuntherapiebehandlungen erhalten haben .,

Ein weiteres Beispiel, Reblozyl (luspatercept-aamt), erhielt im Juni 2019 die FDA-Zulassung. Reblozyl wurde zur Behandlung von Anämie bei erwachsenen Patienten mit der seltenen Blutkrankheit Thalassämie zugelassen.,

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Alle davon abgesehen, an der Spitze der medizinischen Forschung zu stehen, hat buchstäblich seinen Preis., Nach 2017-Daten des IQVIA Institute machten Biologika in den USA nur 2% aller Arzneimittelverordnungen aus, waren aber gleichzeitig für satte 37% der Nettoausgaben für Arzneimittel verantwortlich .

Neue Forschungs -, Herstellungs-und klinische Versuchsverfahren tragen dazu bei, Biologics zu einem der teuersten Medikamente auf dem Markt zu machen. Dank Biosimilars wird sich diese Landschaft jedoch wahrscheinlich im Laufe der Zeit dramatisch verändern.

Was ist ein biosimilar?,

Die meisten von uns sind sich bewusst, dass herkömmliche niedermolekulare Arzneimittel unter bestimmten Markennamen vertrieben werden, da sie mit den generischen Versionen derselben Arzneimittel vertraut sind. Die US-amerikanische FDA verlangt von Generika die gleiche Leistung wie Markenmedikamente und erklärt: „Ein Generikum ist das gleiche wie ein Markenmedikament in Dosierung, Sicherheit, Wirksamkeit, Stärke, Stabilität und Qualität sowie in der Art und Weise, wie es eingenommen wird und wie es verwendet werden sollte.“

In dieser Situation können Generika als gleichwertiger Ersatz für ihre Markenkollegen angesehen werden., In den USA gelten 90% aller Verschreibungen für Generika . In Großbritannien berichtete der Kings Fund, dass die Verschreibung von Generika dem NHS seit 1976 rund 7,1 Milliarden Pfund eingespart und es ermöglicht hat, 490 Millionen weitere Artikel ohne Erhöhung der Gesamtausgaben zu verschreiben .

Es ist zu hoffen, dass die weitere Forschung zu einer ähnlichen Situation mit der Entdeckung, Entwicklung und Herstellung von Biosimilars führen könnte. Im Gegensatz zu einem Generikum ist ein Biosimilar jedoch keine exakte Kopie seines biologischen Gegenstücks., Die inhärente Natur biologischer Produkte bedeutet, dass alle Biologika-auch Referenzprodukte-Variationen zwischen den Chargen aufweisen.

Obwohl sich Biosimilars in ihrer Struktur von ihren Gegenstücken biologics unterscheiden, dürfen sie, damit ein Biosimilar „biosimilar“ ist, keine klinisch bedeutsamen Unterschiede zu einem von der FDA zugelassenen Referenzprodukt aufweisen.

Laut FDA müssen Biosimilars „sehr ähnlich“ sein.,“In der Praxis bedeutet dies, dass geringfügige Unterschiede bei klinisch inaktiven Komponenten akzeptabel sind, solange die Hersteller nachweisen können, dass Struktur und Funktion ihres Biosimilars dem Referenzprodukt sehr ähnlich sind .

Leider ist die Entwicklung eines Biosimilars, eines komplexen biologischen Produkts und die anschließende Durchführung umfangreicher Analysen und klinischer Studien, die zum Nachweis einer „hohen Ähnlichkeit“ erforderlich sind, ein kostspieliger Prozess, was bedeutet, dass Biosimilars den Erfolg von Generika noch nicht über Nacht gesehen haben.,

Obwohl es sich um einen komplexen Prozess handelt, ist seit Filgastrim, dem ersten Biosimilar, das 2015 von der US FDA zugelassen wurde, die Zahl der von der US FDA zugelassenen Biosimilartherapien von Jahr zu Jahr gestiegen; Drei wurden 2016, fünf im Jahr 2017, sieben im Jahr 2018 und zehn im Jahr 2019 genehmigt .

Kann Bürokratie mit dem Forschungstempo Schritt halten?

Wie bei den meisten Forschungen ist das Gebiet der Biologie dynamisch und schnelllebig. Im Falle der Biologie geht die Forschung jedoch in einem solchen Tempo weiter, Terminologie und Vorschriften sind schwer zu halten.,

Dennis Hu (Genentech, CA, USA) hat kürzlich in einem Blogbeitrag den interessanten Fall Givosiran (ein von der FDA im November 2019 zugelassenes siRNA-Medikament) und Golodirsen (ein von der FDA im Dezember 2019 zugelassenes Antisense-Oligonukleotid-Medikament) angesprochen .

Lassen Sie uns unsere ursprüngliche Frage noch einmal aufgreifen ‘ “ Was sind Biologika?“und unsere erste Antwort: Arzneimittel aus lebenden Organismen.

Die beiden oben genannten Medikamente sind RNA-basierte. Wie wir wissen, wird RNA von lebenden Organismen abgeleitet, diese beiden Medikamente wurden jedoch vollständig in einem chemischen Prozess synthetisiert. Wo stehen wir jetzt?, Der Artikel von Hu befasst sich kurz mit der Klassifizierung von biologischen Arzneimitteln unter Berufung auf eine kürzlich veröffentlichte Pressemitteilung der FDA, in der Hersteller ein biologisches Produkt chemisch synthetisieren können .

Klar ist es nicht einfach, ein biologisches Produkt zu definieren und in gewissem Maße ist die Definition interpretationsfreudig. Während eine flexible wissenschaftliche Interpretation im Forschungslabor angemessen sein kann, müssen die Regulierungsbehörden sorgfältig und reaktiv Änderungen vornehmen, wenn sich das Feld weiter entwickelt.,

Schlussfolgerung

Es ist klar, dass es in Biologika und Biosimilars ein enormes therapeutisches Potenzial gibt, das im letzteren Fall weitgehend ungenutzt bleibt. Die Forschung boomt mit 14 neuartigen biologischen Arzneimitteln (abhängig von Ihrer Definition) und zehn im Jahr 2019 zugelassenen Biosimilars. Um mit den Forschungsbemühungen Schritt zu halten, müssen die Regulierungsbehörden weiterhin reaktiv sein, um sicherzustellen, dass therapeutisches Potenzial ausgeschöpft werden kann., Obwohl es wahrscheinlich ist, dass sich die Auswirkungen der globalen COVID-19-Pandemie in einer verringerten Anzahl von Zulassungen biologischer Produkte im Jahr 2020 manifestieren werden, sieht die Zukunft der Biologie größtenteils rosig aus.