co jsou biologové?
Biologics, podle US FDA, zahrnout „širokou škálu produktů, například očkovacích látek, krve a krevních složek, allergenics, somatické buňky, genovou terapii, tkáně a rekombinantní terapeutické proteiny .“Biologics mohou být cukry, bílkoviny, nukleové kyseliny nebo komplexní kombinace těchto látek, ale klíčové poselství zůstává, že jsou izolovaných z různých přírodních zdrojů.,
rychlé vyhledávání Google vám ukáže, že podobný sentiment potvrzuje NHS (UK): „z proteinů a dalších látek, produkován v lidském těle“ a WebMD (NY, USA): „vyrobené z látky, které se nacházejí v živých věcí .“
abychom odpověděli na naši otázku (alespoň prozatím), jsou biologiky léky odvozené z přírodních zdrojů. Biologické léky mohou být použity k léčbě různých onemocnění a často se používají k léčbě onemocnění souvisejících s imunitou, jako je revmatoidní artritida, psoriáza, ankylozující spondylitida a Crohnova choroba., U onemocnění souvisejících s imunitním systémem působí biologika k přerušení signálů a cest v imunitním systému takovým způsobem, aby se snížilo poškození způsobené těmito stavy.
Biologika se však zdaleka neomezuje pouze na léčbu onemocnění souvisejících s imunitou. Biologické léky jsou na špici lékařského výzkumu a do jisté míry revoluční léčba rakoviny a nabídl naději pacientům, kteří již dříve měli k dispozici žádné možnosti léčby.
stejně jako všechny léky mají biologické terapie potenciál vyvolat nežádoucí účinky., Přehled Cochrane studoval vedlejší účinky hlášené u devíti běžných biologických terapií. V recenzi uvádí 1% absolutní újmy z vážné vedlejší účinky (127 z 1000 má vážné vedlejší účinky žádné biologické ve srovnání s 118 z 1000 lidí, kteří se placebo). Navíc, 5% absolutní škody z vedlejších účinků (770 z 1000 měl vedlejší účinky žádné biologické ve srovnání s 724 z 1000 lidí, kteří se placebo) byla hlášena. Autoři však uznali nutnost dalšího výzkumu vedlejších účinků biologiky .,
vzhledem k tomu, že se počet schválených biologických terapií zvyšuje a používání se stává rozšířenějším, zvýší se také porozumění vedlejším účinkům. Příklad nedávno schválené biologické terapie je Padcev (enfortumab vedotin-ejfv) Nectin-4-režie protilátek a mikrotubulové inhibitory konjugát. Padcev NÁS získal schválení FDA v prosinci 2019 pro léčbu lokálně pokročilého nebo metastazujícího urothelial rakoviny u pacientů, kteří již získali všechny standardní chemoterapie a imunoterapie léčby .,
další příklad, Reblozyl (luspatercept–aamt), obdržel schválení US FDA v červnu 2019. Reblozyl byl schválen pro léčbu anémie u dospělých pacientů se vzácnou poruchou krve, talasemií.,
můžete také jako…
- Co nového AAPS Bílá kniha doporučuje pro imunogenicitu testy podporující biosimilars
- Bioterapeutických charakterizace a kvantifikace: rozhovor s Pegah Džalílího
- V Zóně: koronavirus
Vše, co bylo řečeno, být v čele lékařský výzkum přichází za cenu, a to doslova., Podle 2017 data z IQVIA ústavu, v USA biologickými představovaly pouze 2% všech léku na recept, ale zároveň byla zodpovědná za neuvěřitelných 37% čistého výdaje na protidrogovou politiku .
Nový výzkum, výrobní techniky a klinické hodnocení procesů, které všechny přispívají k tomu, biologickými některé z nejdražší léky na trhu. Tato krajina se však pravděpodobně v průběhu času dramaticky změní díky biosimilars.
co je biosimilar?,
Většina z nás jsou si vědomi, že konvenční malé molekuly drogy jsou uváděny na trh pod specifickou značkou, jsou obeznámeni s generické verze tyto stejné léky. FDA vyžaduje, aby generických léků provádět stejným způsobem jako značkových léků, uvádí, že: „generikum je stejně jako značka-název léku dávkování, bezpečnost, účinnost, sílu, stabilitu a kvalitu, stejně jako ve způsobu, jakým je užíván a jak má být použit.“
v této situaci lze generické léky považovat za stejnou náhradu za jejich protějšky značky., V USA je hlášeno 90% všech předpisů pro generické léky . V BRITÁNII, Kings Fond oznámil, že předepisování generických léků má zachránili NHS kolem £7,1 miliardy od roku 1976 a je možné předepsat 490 milionů více položek, a to bez zvýšení celkových výdajů .
předpokládá se, že pokračující výzkum by mohl vést k podobné situaci s objevem, vývojem a výrobou biosimilarů. Na rozdíl od generického léčiva však biosimilar není přesnou kopií jeho biologického protějšku., Přirozená povaha biologických produktů znamená, že všechny biologické produkty-dokonce i referenční produkty-vykazují variabilitu mezi dávkami.
i když biologicky podobných přípravků liší ve své struktuře, aby se jejich protějšek biologických materiálů, pro biologicky být „bioekvivalentní“ musí mít žádné klinicky významné rozdíly z existující FDA-schválené referenční přípravek.
podle FDA musí být biosimilary “ velmi podobné., V praxi to znamená, že drobné rozdíly v klinicky neaktivní součásti jsou přijatelné, pokud výrobce může prokázat, že struktura a funkce jejich biologicky je velmi podobný referenčnímu přípravku .
Bohužel, vývoj biologicky, komplexní biologický produkt a pak se provádí rozsáhlé analýzy a klinických studií nezbytné k prokázání vysoké podobnosti jsou nákladný proces, což znamená, že biosimilars ještě neviděla „přes noc“ úspěch generických přípravků.,
i když složitý proces, protože filgastrim, první biologicky podobných být schválen FDA v roce 2015, řada z NÁS FDA schválil biologicky terapie se zvýšil meziročně na rok; tři byly schváleny v roce 2016, pět v roce 2017, sedm v roce 2018 a deset v roce 2019 .
může byrokracie držet krok s tempem výzkumu?
stejně jako u většiny výzkumů je oblast biologiky dynamická a rychlá. V případě biologiky však výzkum pokračuje takovým tempem, terminologie a předpisy jsou tvrdě tlačeny, aby udržely krok.,
V nedávném blogu Dennis Hu (Genentech, CA, USA) zvýšil zajímavý případ givosiran (siRNA lék schválen FDA v listopadu 2019) a golodirsen (antisense oligonukleotid lék schválen FDA v prosinci 2019) .
podívejme se znovu na naši původní otázku :‘ co jsou biologové?“a naše první odpověď: drogové produkty odvozené od živých organismů.
dvě výše uvedené léky jsou založeny na RNA. Jak víme, RNA je odvozena od živých organismů, nicméně tyto dvě léky byly zcela syntetizovány v chemickém procesu. Kde teď stojíme?, Článek Hu se krátce ponoří do klasifikace biologických léků, cituje nedávnou tiskovou zprávu FDA, která umožňuje výrobcům chemicky syntetizovat biologický produkt .
je zřejmé, že není jednoduché definovat biologický produkt a do jisté míry je definice určena k interpretaci. Zatímco flexibilní vědecká interpretace může být vhodná ve výzkumné laboratoři, regulační orgány musí pečlivě a reaktivně provádět změny, jak se pole stále vyvíjí.,
závěr
je zřejmé, že v biologice a biosimilars existuje obrovský terapeutický potenciál, který je v druhém případě do značné míry nevyužitý. Výzkum vzkvétá, s 14 novými biologickými léky (v závislosti na vaší definici) a deseti biosimilary schválenými v roce 2019. Aby bylo možné vyrovnat tempo s výzkumným úsilím, musí být regulátory i nadále reaktivní, aby bylo zajištěno, že lze realizovat terapeutický potenciál., I když je pravděpodobné, že dopad globální COVID-19 pandemie se projeví ve snížení počtu biologický přípravek schválení v roce 2020, pro nejvíce se rozdělit budoucnost biologik vypadá nadějně.
Leave a Reply