mik azok a biológiák?

mik azok a biológiák?

Az amerikai FDA szerint a biológia olyan termékek széles skáláját foglalja magában, mint a vakcinák, vér-és vérkomponensek, allergének, szomatikus sejtek, génterápia, szövetek és rekombináns terápiás fehérjék .”A biológia lehet cukrok, fehérjék, nukleinsavak vagy ezeknek az anyagoknak a komplex kombinációja, de a legfontosabb üzenet továbbra is az, hogy különféle természetes forrásokból izolálják őket.,

egy gyors Google-keresés megmutatja, hogy az NHS (Egyesült Királyság) hasonló érzést igazol: “a test által termelt fehérjékből és más anyagokból készült” és WebMD (NY, USA): “élő dolgokban található anyagokból készült .”

tehát a kérdés megválaszolásához (legalábbis egyelőre) a biológia természetes forrásokból származó gyógyszerek. A biológiai gyógyszerek számos betegség kezelésére alkalmazhatók, és gyakran immunrendszeri betegségek, például rheumatoid arthritis, psoriasis, spondylitis ankylopoetica és Crohn-betegség kezelésére is alkalmazhatók., Az immunrendszerrel összefüggő betegségekben a biológia az immunrendszer jeleinek és útvonalainak megszakítására szolgál oly módon, hogy csökkentse az ilyen körülmények által okozott károkat.

a biológia azonban messze nem korlátozódik az immunrendszeri betegségek kezelésére. A biológiai gyógyszerek az orvosi kutatások élvonalában vannak, és bizonyos mértékig forradalmasították a rákkezelést, és reményt adtak azoknak a betegeknek, akiknek korábban nem volt elérhető kezelési lehetőségük.

mint minden gyógyszer, a biológiai terápiák is okozhatnak mellékhatásokat., A Cochrane áttekintése kilenc közös biológiai terápiával kapcsolatban jelentett mellékhatásokat tanulmányozta. A felülvizsgálat jelentette, 1% – os abszolút kárt a súlyos mellékhatások (127 1000-ből volt súlyos mellékhatások bármilyen biológiai képest 118 emberek, 1000, aki elvitte egy placebo). Ezenkívül az összes mellékhatás 5% – os abszolút károsodását jelentették (az 1000-ből 770-nek bármilyen biológiai mellékhatása volt, szemben az 1000 placebót szedő 724 emberrel). A szerzők azonban elismerték a biológia mellékhatásainak további kutatásának szükségességét .,

ahogy a jóváhagyott biológiai terápiák száma növekszik, és a használat egyre elterjedtebbé válik, a mellékhatások megértése is növekedni fog. Egy nemrégiben jóváhagyott biológiai terápia egyik példája a Padcev (enfortumab vedotin-ejfv) egy Nektin-4-irányított antitest és mikrotubulus inhibitor konjugátum. A Padcev 2019 decemberében elnyerte az amerikai FDA jóváhagyását a lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus urotheliális rák kezelésére olyan betegeknél, akik már megkapták az összes szokásos kemoterápiás és immunterápiás kezelést .,

egy másik példa, a Reblozyl (luspatercept–aamt) 2019 júniusában megkapta az amerikai FDA jóváhagyását. A reblozilt a ritka vérbetegségben, talassémiában szenvedő felnőtt betegek vérszegénységének kezelésére hagyták jóvá.,

lehet, hogy tetszik…

• amit az új AAPS Fehér Könyv javasol a biológiai hasonlóságokat támogató immunogenitási vizsgálatokhoz
• Bioterápiás jellemzése és számszerűsítése: Interjú Pegah Jalilivel
• a zónában: koronavírus

mindaz, amit mondanak, az orvosi kutatás élvonalában áll, meglehetősen szó szerint., Az IQVIA Intézet 2017-es adatai szerint az USA-ban a biológia az összes gyógyszer-receptnek csak 2% – át tette ki, ugyanakkor a nettó kábítószer-kiadások óriási 37% – áért volt felelős .

új kutatási, gyártási technikák és klinikai vizsgálati folyamatok mind hozzájárulnak ahhoz, hogy a biológia a legdrágább gyógyszerek közé kerüljön a piacon. Ez a táj azonban valószínűleg drasztikusan megváltozik az idő múlásával, a biológiai hasonlóságoknak köszönhetően.

mi az a biohasonló?,

a legtöbben tisztában vannak azzal, hogy a hagyományos kis molekulájú gyógyszereket meghatározott márkanevek alatt forgalmazzák, ismerve ugyanazon gyógyszerek generikus változatait. Az amerikai FDA igényel generikus gyógyszerek végezni, ugyanúgy, mint a márkás gyógyszerek, amely kimondja, hogy: “Egy generikus gyógyszer, ugyanaz, mint egy márkás gyógyszer adagot, biztonság, hatékonyság, erő, stabilitás, minőség, valamint az így meghozott, illetve így kell használni.”

ebben a helyzetben a generikus gyógyszerek egyenlő helyettesítőnek tekinthetők a márkanévvel rendelkező társaik számára., Az USA-ban az összes recept 90% – a Általános gyógyszerekre vonatkozik . Az egyesült KIRÁLYSÁGBAN a Királyok Alap arról számolt be, hogy a recept a generikus gyógyszerek megmentette az NHS körülbelül £7.1 milliárd 1976 óta pedig lehetővé tette, hogy felírni 490 millió tételek növelése nélkül összesen kiadások .

reméljük, hogy a kutatás folytatása hasonló helyzethez vezethet a biohasonlók felfedezésével, fejlesztésével és gyártásával. Azonban, ellentétben a generikus gyógyszerrel, a biohasonló nem a biológiai megfelelőjének pontos másolata., A biológiai termékek inherens jellege azt jelenti, hogy minden biológia – még a referenciatermékek is – tételenkénti eltérést mutat.

bár a biohasonlók szerkezetükben különböznek a megfelelő biológiáiktól, ahhoz, hogy egy biohasonló “biohasonló” legyen, nem lehetnek klinikailag jelentős különbségek egy meglévő FDA által jóváhagyott referenciaterméktől.

az FDA szerint a biohasonlóknak ” nagyon hasonlónak kell lenniük.,”A gyakorlatban ez azt jelenti, hogy a klinikailag inaktív komponensekben kisebb különbségek elfogadhatók, amennyiben a gyártók bizonyítani tudják, hogy biológiai tulajdonságaik szerkezete és funkciója nagyon hasonlít a referencia termékhez .

sajnos egy biohasonló, komplex biológiai termék kifejlesztése, majd a “nagy hasonlóság” bizonyításához szükséges kiterjedt elemzés és klinikai vizsgálatok elvégzése költséges folyamat, ami azt jelenti, hogy a biohasonlók még nem látták a generikus termékek “éjszakai” sikerét.,

bár összetett folyamat, mivel a filgastrim, az első biohasonló, amelyet az amerikai FDA 2015-ben hagyott jóvá, az amerikai FDA által jóváhagyott bioszimiláris terápiák száma évről évre nőtt; három 2016-ban, öt 2017-ben, hét 2018-ban és tíz 2019-ben jóváhagyták .

lépést tud-e tartani a bürokrácia a kutatás ütemével?

mint a legtöbb kutatás, a biológia területén dinamikus, gyors ütemű. A biológia esetében azonban a kutatás ilyen ütemben folytatódik, a terminológiát és a szabályozást nehéz lépést tartani.,

egy friss blogbejegyzésben Dennis Hu (Genentech, CA, USA) felvetette a givosiran (az FDA által 2019 novemberében jóváhagyott siRNA gyógyszer) és golodirsen (az FDA által 2019 decemberében jóváhagyott antiszense oligonukleotid gyógyszer) érdekes esetét .

nézzük újra az eredeti kérdést: “Mik a biológia?”és az első válaszunk: élő szervezetekből származó drogtermékek.

a két fent említett gyógyszer RNS-alapú. Mint tudjuk, az RNS élő szervezetekből származik, azonban ezt a két gyógyszert teljesen kémiai folyamatban szintetizálták. Most hol állunk?, Hu cikke röviden belemerül a biológiai gyógyszerek osztályozásába, hivatkozva egy nemrégiben kiadott FDA sajtóközleményre, amely lehetővé teszi a gyártók számára, hogy kémiailag szintetizáljanak egy biológiai terméket .

egyértelmű, hogy egy biológiai termék meghatározása nem egyszerű, és a definíció bizonyos mértékig értelmezhető. Míg a rugalmas tudományos értelmezés megfelelő lehet a kutatólaboratóriumban, a szabályozóknak gondosan és reaktív módon változtatniuk kell, ahogy a terület tovább fejlődik.,

következtetés

egyértelmű, hogy hatalmas terápiás potenciál van a biológiai és biológiai hasonlóságokban, ami utóbbi esetben nagyrészt kiaknázatlan. A kutatás virágzik, 14 új biológiai gyógyszerrel (az Ön definíciójától függően) és tíz biohasonlóval, amelyeket 2019-ben hagytak jóvá. Annak érdekében, hogy megfeleljen a kutatási erőfeszítéseknek, a szabályozóknak továbbra is reagálniuk kell a terápiás potenciál megvalósításának biztosítása érdekében., Bár valószínű, hogy a globális COVID-19 világjárvány hatása 2020-ban csökken a biológiai termékek jóváhagyásainak száma, a biológia jövője nagyrészt világosnak tűnik.