生物製剤とは何ですか?

生物製剤とは何ですか？

米国FDAによると、生物製剤には、”ワクチン、血液および血液成分、アレルゲン、体細胞、遺伝子治療、組織および組換え治療タンパク質などの幅広い製品”生物製剤は、糖、タンパク質、核酸またはこれらの物質の複雑な組み合わせであり得るが、重要なメッセージは、それらが様々な天然源から単離されている,

クイックGoogle検索は、同様の感情がNHS（英国）によって確認されていることを示します：”体によって生成されたタンパク質や他の物質から作られた”とWebMD（NY、”

だから、私たちの質問に答えるために（少なくとも今のところ）、生物製剤は天然源に由来する薬物です。 生物学的薬物は、様々な疾患を治療するために使用することができ、しばしば、関節リウマチ、乾癬、強直性脊椎炎およびクローン病などの免疫関連疾患を治療するために使用される。, 免疫系関連疾患では、生物製剤は、これらの状態によって与えられる損傷を軽減するように、免疫系の信号および経路を遮断するように作用する。しかしながら、生物製剤は、免疫関連疾患の治療に限定されるものではない。 生物学的薬剤は医学研究の最先端にあり、ある程度癌治療に革命をもたらし、以前に利用可能な治療選択肢がなかった患者に希望を提供しています。

すべての薬物と同様に、生物学的療法は副作用を引き起こす可能性があります。, コクランの概要は、九つの一般的な生物学的療法のために報告された副作用を研究しました。 このレビューでは、深刻な副作用による1％の絶対的害が報告されています（127のうち1,000は、プラセボを服用した118のうち1,000人と比較して、生物学的 さらに、すべての副作用による5％の絶対的害（770のうち1,000は、プラセボを服用した724人のうち1,000人と比較して、生物学的な副作用を有していた）が報告 しかし、著者らは、生物製剤の副作用に関するさらなる研究の必要性を認めた。,

承認された生物学的療法の数が増加し、使用がより広範になるにつれて、副作用の理解も増加するであろう。 最近承認された生物学的療法の例は、ネクチン-4指向抗体および微小管阻害剤の複合体であるPadcev（enfortumab vedotin-ejfv）である。 Padcevは、すでにすべての標準的な化学療法および免疫療法の治療を受けている患者における局所進行または転移性尿路上皮癌の治療のために2019年,

別の例として、リブロジル（luspatercept–aamt）は、2019年に米国FDAの承認を受けました。 レブロジルはまれな血の無秩序、サラセミアの成人患者の貧血症の処置のために承認されました。,

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すべてそうは言っても、医学研究の最前線にいることは文字通り価格で来る。, IQVIA研究所の2017データによると、米国では生物製剤はすべての薬剤処方の2％しか占めていませんでしたが、同時に純薬物支出の37％を占めていました。

新しい研究、製造技術および臨床試験プロセスはすべて、生物製剤を市場で最も高価な薬のいくつかにすることに貢献します。 しかし、この風景は、バイオシミラーのおかげで、時間の経過とともに劇的に変化する可能性があります。

バイオシミラーとは何ですか？,

私たちのほとんどは、従来の低分子薬が特定のブランド名で販売されており、これらの同じ薬のジェネリックバージョンに精通していることを “ジェネリック医薬品は、投与量、安全性、有効性、強度、安定性および品質、ならびにそれが取られる方法およびそれが使用されるべき方法において、ブランド名の薬と同じである。”

このような状況では、ジェネリック医薬品は、そのブランド名の対応の同等の代替とみなすことができます。, 米国では、すべての処方箋の90％がジェネリック医薬品であると報告されています。 英国では、キングス-ファンドは、ジェネリック医薬品の処方がNHSを7.1以来1976億ポンドで救い、総支出を増やすことなく490万ドル以上の項目を処方することを可能にしたと報告した。

継続的な研究は、バイオシミラーの発見、開発および製造において同様の状況につながることが期待される。 しかし、ジェネリック医薬品とは異なり、バイオシミラーはその生物学的対応物の正確なコピーではありません。, 生物学的製剤の固有の性質は、すべての生物学的製剤（参照製品であっても）がバッチ間の変動を示すことを意味する。

バイオシミラーは、その構造が対応する生物製剤とは異なるが、バイオシミラーが”バイオシミラー”であるためには、既存のFDA承認の参照製品と臨床的に意

FDAによると、バイオシミラーは”非常に類似している必要があります。,”実際には、これは、製造業者がバイオシミラーの構造および機能が参照製品と非常に類似していることを実証できる限り、臨床的に不活性な成分のわずかな違いが許容されることを意味します。

残念ながら、複雑な生物学的製品であるバイオシミラーを開発し、”高い類似性”を実証するために必要な広範な分析および臨床試験を行うことは、コストのかかるプロセスであり、バイオシミラーはまだジェネリック製品の”一晩”の成功を見ていないことを意味する。,

複雑なプロセスですが、2015年に米国FDAによって承認された最初のバイオシミラーであるfilgastrim以来、米国FDAが承認したバイオシミラー療法の数は年々増加しており、2016年に三つ、2017年に五つ、2018年に七つ、2019年に十つが承認されました。

レッドテープは研究のペースに追いつくことができますか？

ほとんどの研究と同様に、生物製剤の分野はダイナミックで速いペースです。 しかし、生物製剤の場合、研究はそのようなペースで続けられ、用語や規制は追いつくのが難しいです。,

最近のブログ記事では、dennis Hu（Genentech、CA、USA）は、givosiran（2019年にFDAによって承認されたsiRNA薬）とgolodirsen（2019年にFDAによって承認されたアンチセンスオリゴヌクレオチド薬）の興味深いケースを

のは、私たちの元の質問を再訪してみましょう：”生物製剤は何ですか？”そして、私たちの最初の答え：生きている生物由来の医薬品。

上記の二つの薬物はRNAベースである。 私たちが知っているように、RNAは生きている生物に由来しますが、これら二つの薬物は完全に化学プロセスで合成されました。 我々は今どこに立つのですか？, Huの記事は、生物学的製剤を化学的に合成する製造業者の可能性を可能にする最近のFDAプレスリリースを引用して、生物学的薬物の分類に簡単に飛び込

明らかに、生物学的産物を定義することは簡単ではなく、ある程度、定義は解釈のために上がっています。 研究室では柔軟な科学的解釈が適切ですが、規制当局はフィールドが進化し続けるにつれて慎重かつ反応的に変更を加えなければなりません。,

結論

生物製剤およびバイオシミラーには大きな治療可能性があることは明らかであり、後者の場合はほとんど未開発である。 研究は活況を呈しており、14の新規生物学的薬剤（あなたの定義に応じて）と2019年に承認された十のバイオシミラーがあります。 合わせペースと研究の取り組みは、規制当局まで継続して反応を治療可能性の実現が可能になります。, 世界的なCOVID-19パンデミックの影響は、2020年に生物学的製剤承認の数が減ると現れる可能性がありますが、ほとんどの場合、生物製剤の未来は明るく見