CellCept (micofenolato mofetile) è un farmaco commercializzato da Genentech e approvato per prevenire il rigetto d’organo nei pazienti trapiantati (fegato, reni e cuore) lavorando per sopprimere il sistema immunitario.
Come immunosoppressivo, CellCept è anche prescritto per il trattamento di malattie autoimmuni e infiammatorie come l’artrite reumatoide e la nefrite lupica (lupus che colpisce i reni). È stato anche studiato come potenziale alternativa al prednisone, un glucocorticoide, per il trattamento della sarcoidosi.,
I glucocorticoidi come il prednisone sono spesso usati come trattamento di prima linea per la sarcoidosi attiva e il prednisone è approvato dalla FDA per il trattamento della sarcoidosi polmonare. Tuttavia, tali trattamenti con corticosteroidi possono avere gravi effetti collaterali, specialmente con l’uso a lungo termine, e molti pazienti non tollerano o rispondono a loro.
Il micofenolato mofetile, l’ingrediente principale di CellCept, è uno tra i farmaci non steroidei considerati come alternativa al prednisone nel trattamento della sarcoidosi.,
Come agisce CellCept
CellCept è un precursore dell’acido micofenolico (MPA), un inibitore di una proteina chiamata inosina monofosfato deidrogenasi (IMPDH) 2, che è coinvolta nella produzione di nucleotidi di guanosina. I nucleotidi di guanosina hanno varie funzioni nella cellula, ma agiscono principalmente come molecole di segnalazione. I linfociti, un tipo di cellula immunitaria, sono più colpiti da CellCept perché altri tipi di cellule utilizzano una proteina leggermente diversa per produrre nucleotidi di guanosina chiamati IMPDH 1 e sono meno sensibili a CellCept.,
CellCept in studi clinici
CellCept non è stato testato in studi clinici randomizzati come trattamento per la sarcoidosi. Ma diversi piccoli studi suggeriscono che può essere utile per i pazienti con questa malattia.
Uno studio ha esaminato retrospettivamente 37 pazienti affetti da sarcoidosi polmonare che non rispondevano o tolleravano altri agenti immunosoppressivi. Ha riferito che il trattamento con micofenolato mofetile ha permesso a questi pazienti di ridurre la dose di prednisone necessaria per controllare i sintomi della malattia, ma nel complesso non ha mostrato segni di miglioramento della funzionalità polmonare., In un’analisi di sottogruppo, tuttavia, i pazienti intolleranti ad altri immunosoppressori hanno mostrato “qualche miglioramento” nella capacità vitale forzata (FVC) e nella capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO), parametri della funzione polmonare, quando trattati con micofenolato mofetile. Il micofenolato mofetile “sembra avere un potenziale come agente di seconda linea per alcuni soggetti di sarcoidosi polmonare”, hanno scritto i ricercatori. CellCept non ha fornito alcun beneficio nei pazienti che non avevano risposto a un precedente agente che sopprime il sistema immunitario.,
Un altro studio retrospettivo ha suggerito che micofenolato mofetile è utile in combinazione con prednisone (o altri corticosteroidi) in pazienti con sarcoidosi polmonare cronica. I suoi dati hanno mostrato un miglioramento medio della FVC dell ‘ 8,5% in 10 pazienti trattati, che sono stati anche in grado di ridurre significativamente a meno di 10 mg/die di dosi di corticosteroidi utilizzate per mantenere la malattia stabile o migliorare i sintomi polmonari.
Un caso di studio ha rilevato che il trattamento con micofenolato mofetile è vantaggioso per una serie di pazienti con sarcoidosi cutanea, del sistema nervoso centrale e renale.,
Un altro caso di studio di un uomo di 41 anni con sarcoidosi cutanea e del midollo osseo ha rilevato che ha risposto a una combinazione di trattamento con corticosteroidi risparmiatori di micofenolato mofetile e metotrexato.
Ulteriori informazioni
CellCept è tossico a dosi elevate e deve essere dosato con cautela. La neutropenia, o livelli anormalmente bassi di globuli bianchi chiamati neutrofili, è un effetto collaterale noto ma meno pronunciato rispetto ad altri agenti che sopprimono il sistema immunitario. Altri effetti collaterali includono diarrea e nausea, che possono limitare la dose.,
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