Lék Zabraňuje Roztroušená Skleróza Relapsů ve Studii Fáze 3

nově dokončené fáze 3, multicentrické klinické studii bylo zjištěno, že imunitní modulační lék může ticho zánětlivé aktivity onemocnění ve velké většině pacientů s relabující roztroušenou sklerózou (RMS) – nejčastější forma nemoci, při které příznaky vosk a ubývat.,

MS je autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní systém napadá a ničí izolační obaly, které obvykle pomáhají rychlosti signálu v nervových drah v mozku a v celém těle. MS postihuje asi jeden milion lidí ve Spojených státech, stávkující nervy mozku a míchy v nejlepších letech života, nakonec ochromující mnoho pacientů.,

v nové studii, publikované online Aug., 5, 2020, v New England Journal of Medicine, více než 900 pacientů dostalo injekční lék nazvaný ofatumumab po střední dobu 1, 6 roku. Studie zjistila, že ofatumumab způsobil významné snížení nového zánětu, stejně jako méně klinických relapsů a progrese. Ve druhém roce léčby, téměř devět z 10 pacientů na ofatumumab ukázal, žádné známky aktivity onemocnění.,

ASCLEPIOS jsem a ASCLEPIOS II studie, sponzorována společností Novartis a provádí se na 385 míst ve 37 zemích, ve srovnání ofatumumab, aby teriflunomid, prášek denně běžně předepsané pro MS, a zjistil, že ofatumumab léčby vedly v polovině relapsů, a významně méně případů zhoršení zdravotního postižení nebo nových zánětlivých lézí v mozku.,

první účinné MS ošetření se stal k dispozici před dvaceti lety, ale nové studie je nejnovější prokázat mnohem větší účinnost nový typ léčby, která se zaměřuje konkrétně B-buňky imunitního systému potlačovat PANÍ Novartis je nyní žádá o schválení na trh ofatumumab ve Spojených Státech a po celém světě k léčbě RMS.

Po celá desetiletí, Stephen Hauser, MD, UCSF lékař-vědec a ředitel UCSF Weill Ústav pro Neurovědy, byl zastánce cílení B buněk k léčbě PANÍ, Hauser byl předním poradcem při návrhu protokolu klinického hodnocení fáze 3 ASCLEPIOS a je odpovídajícím autorem nové studie NEJM.

Hauser sloužil podobnou roli v dřívější studii fáze 3 První B-buněčné cílené léčby MS, genentechové drogy zvané ocrelizumab (značka Ocrevus). V roce 2017 se Ocrelizumab stal první léčbou, která byla schválena pro primární progresivní MS (PPMS), což je méně častá forma, ve které onemocnění neustále postupuje bez relapsů., Asi 10 procent případů MS je diagnostikováno jako PPMS a bylo zjištěno, že ocrelizumab snižuje progresi klinického postižení asi o 25 procent.

Ocrelizumab je dodáván ve formě infuze každých šest měsíců, zatímco ofatumumab může být podáván injekcí pod kůži jednou měsíčně pacientů pomocí automatické injekčního pera. Oba léky jsou protilátky, ale zaměřují se na různá místa na stejné molekule, nazývané CD20, která se nachází téměř výhradně na B buňkách. Léčba dočasně vyčerpává zánětlivé populace B buněk z krevního řečiště., Ofatumumab je plně lidská protilátka, ale ocrelizumab je částečně odvozen od myši a obě léky pracují na odstranění B buněk poněkud odlišnými způsoby.

“ obě tyto terapie B-buněk jsou úžasně účinné pro relapsující MS a nabízejí pacientům dobré možnosti,“ řekl Hauser. „Vzhledem k tomu, účinnost viděli jsme v této studii s téměř úplnou eliminaci zánětu a zjizvení v myelinu-bohaté oblasti mozku, spolu s minimálními vedlejšími účinky, použití kterékoli z těchto terapií je nejvíce atraktivní, jako první linie léčby pro většinu pacientů trpících RS.,“

rozvoj obou léků pro MS byl založen na práci od počátku v Hauser je kariéra, ve které prokázal, že B buňky hrají klíčovou roli v PANÍ před Dvěma desítkami let, že výzkum pomohl přesvědčit Genentech vyzkoušet rituximab, anti-CD20 protilátka se používá k léčbě non-Hodgkinova lymfomu v klinické studii se u pacientů s RS. Tato studie byla první, která prokázala účinnost této léčebné strategie pro MS.,

kromě toho prokázat důležitost základního výzkumu pro pochopení funkce imunitního systému u autoimunitních onemocnění, nové NEJM studie také zdůrazňuje hodnotu klinického výzkumu při generování náhled na onemocnění, Hauser říká. Například nové léky, které pomohly ovládání recidivující zánětlivé epizody v RMS pacientů odhalují více podkladových biologické podobnosti mezi recidivující a non-relabující formy onemocnění dříve, než zřejmé., Dokonce i při absenci aktivních zánětlivých epizod, které způsobují relapsy, imunitní buňky, které se zaměřují a ničí neuronální izolaci, nadále přežívají v mozku a neurony nadále degenerují a umírají.

na Základě toho, co jsme se naučili tak daleko, a povzbuzen dílčí úspěch ocrelizumab v léčbě progrese, Hauser a UCSF kolegy cílem, aby prozkoumala, zda je ještě silnější, ale stále bezpečný, dávky anti-CD20 léky dána v době diagnózy může trvale zastavit progresi MS a degeneraci neuronů, čímž poskytuje lék., Kromě terapií proti CD20 se nyní zkoumá také řada dalších přístupů, které ještě účinněji eliminují vinné B buňky v MS.

Vědci zjišťují, že dokonce i některé rané MS léky mají dříve nerozpoznané schopnost deplece B buněk – stejně jako T-buňky imunitního systému, což byl jejich cíl, než se do oblasti přesunula svou pozornost na B buňky.,

„Když tam ještě není lék, generace před MS pacienti obvykle stal třtinový nebo berle, závislé do 15 nebo 20 let, ale teď oni jsou často ušetřena od významné postižení,“ Hauser řekl. „Zlepšení léčby MS, zejména u léků, které se specificky zaměřují na B buňky, je jedním z velkých úspěchů medicíny.“

Autoři: Stephen Hauser z UCSF Weill Institutu pro Neurovědy a Ludwig Kappos z University Hospital a University of Basel byli co-hlavní vyšetřovatelé studie. Úplný seznam autorů naleznete v publikované studii online.,

financování: studie byla financována společností Novartis Pharma.

Zveřejnění: Hauser přispělo úsilí společnosti Novartis je psaní týmu a obdržel cestovní náhrady pro ofatumumab-související schůzky; on přijal žádnou osobní náhradu škody nebo jiné na podporu výzkumu pro tuto práci.

Kalifornská univerzita v San Franciscu (UCSF) se zaměřuje výhradně na zdravotnické vědy a věnuje se podpoře zdraví po celém světě prostřednictvím pokročilého biomedicínského výzkumu, vzdělávání absolventů na úrovni věd o životě a zdravotnických profesí a excelence v péči o pacienty., UCSF Health, který slouží jako primární akademické lékařské centrum UCSF, zahrnuje špičkové specializované nemocnice a další klinické programy, a má vztahy v celé oblasti zálivu.