Medicament Previne Scleroza Multipla Recidive în Faza de Încercare de 3

Un nou finalizat de fază 3, multicentric studiu clinic a constatat că un imuno-modularea medicament poate tăcere boala inflamatorie activitate într-o mare majoritate a pacienților cu scleroză multiplă recurent (RMS) – cea mai comuna forma a bolii, în care simptomele și onduleuri.,

SM este o boală autoimună în care sistemul imunitar al organismului atacă și distruge mantalele izolatoare care ajută în mod normal semnalizarea vitezei în căile nervoase din creier și din tot corpul. SM afecteaza aproximativ un milion de oameni din Statele Unite, lovind nervii creierului si maduvei spinarii in floarea vietii, in cele din urma crippling multi pacienti.,

In noul studiu, publicat online Aug., 5, 2020, în New England Journal of Medicine, peste 900 de pacienți au primit un medicament injectabil numit ofatumumab pentru o durată mediană de 1, 6 ani. Studiul a constatat că ofatumumab a produs o reducere semnificativă a inflamației noi, precum și mai puține recăderi clinice și evenimente de progresie. În al doilea an de tratament, aproape nouă din 10 pacienți tratați cu ofatumumab nu au prezentat niciun semn de activitate a bolii.,

ASCLEPIOS am și ASCLEPIOS II de studii, sponsorizat de Novartis și realizat la 385 de site-uri în 37 de țări, comparativ cu ofatumumab la teriflunomidă, o pastilă pe zi de obicei prescris pentru MS, și a constatat că tratamentul cu ofatumumab a dus la jumătate rata de recidivă, și în mod semnificativ mai putine cazuri de agravare handicap sau nouă leziuni inflamatorii din creier.,

prima eficiente MS tratamente au devenit disponibile două decenii în urmă, dar noul studiu este cea mai recentă pentru a demonstra mult mai mare eficacitate a unui nou tip de tratament care vizeaza in mod specific celulele B ale sistemului imunitar să-și înăbușe DNA Novartis este acum aprobarea de la piață ofatumumab în Statele Unite și la nivel global pentru a trata RMS.de zeci de ani, Stephen Hauser, MD, medic-om de știință UCSF și director al Institutului UCSF Weill pentru Neuroștiințe, a fost un avocat proeminent pentru vizarea celulelor B pentru tratarea SM., Hauser a fost un consilier principal în proiectarea protocolului de studiu clinic ASCLEPIOS de fază 3 și este autorul corespondent al noului studiu NEJM. Hauser a jucat un rol similar într-un studiu anterior de fază 3 al primului tratament MS vizat cu celule B, un medicament Genentech numit ocrelizumab (nume de marcă Ocrevus). În 2017, Ocrelizumab a devenit primul tratament pentru a fi aprobat de primar progresivă a SM (PPMS), o formă mai puțin frecvente în care boala progresează continuu, fără recidive., Aproximativ 10% din cazurile de SM sunt diagnosticate ca PPMS, iar ocrelizumab a fost găsit pentru a reduce progresia dizabilității clinice cu aproximativ 25%.

Ocrelizumab este livrat prin perfuzie la fiecare șase luni, în timp ce ofatumumab poate fi injectat sub piele o dată pe lună de către pacienții care utilizează un auto-injectare pen. Ambele medicamente sunt anticorpi, dar vizează diferite site-uri pe aceeași moleculă, numită CD20, care se găsește aproape exclusiv pe celulele B. Tratamentul epuizează temporar populațiile de celule B inflamatorii din sânge., Ofatumumab este un anticorp complet uman, dar ocrelizumab este parțial derivat din șoarece, iar cele două medicamente lucrează pentru a elimina celulele B în moduri oarecum diferite. „ambele terapii cu celule B sunt uimitor de eficiente pentru SM recidivante și oferă opțiuni bune pentru pacienți”, a spus Hauser. „Având în vedere eficacitatea pe care am văzut-o în acest studiu, cu eliminarea aproape completă a inflamației și cicatrizării în zonele bogate în mielină ale creierului, împreună cu efectele secundare minime, utilizarea oricăreia dintre aceste terapii este cea mai atractivă ca tratament de primă linie pentru majoritatea pacienților cu SM.,dezvoltarea ambelor medicamente pentru SM sa bazat pe munca care a început la începutul carierei lui Hauser în care a demonstrat că celulele B joacă un rol cheie în MS.acum două decenii, cercetările au ajutat la convingerea Genentech să testeze rituximab, un anticorp anti-CD20 utilizat pentru a trata limfomul non-Hodgkin, într-un studiu clinic cu pacienți cu SM. Acest studiu a fost primul care a demonstrat eficacitatea acestei strategii de tratament pentru SM., pe lângă demonstrarea importanței cercetării de bază pentru înțelegerea funcției sistemului imunitar în boala autoimună, noul studiu NEJM evidențiază, de asemenea, valoarea cercetării clinice în generarea unei perspective asupra bolii, spune Hauser. De exemplu, noile medicamente care au ajutat la controlul episoadelor inflamatorii recidivante la pacienții cu RMS dezvăluie mai multe asemănări biologice subiacente între formele recidivante și non-recidivante ale bolii decât s-a înțeles anterior., Chiar și în absența episoadelor inflamatorii active care provoacă recăderi, celulele imune care vizează și distrug izolația neuronală continuă să supraviețuiască în creier, iar neuronii continuă să degenereze și să moară.

Bazat pe ceea ce a fost învățat până acum, și încurajat de succesul parțial al ocrelizumab în tratarea progresie, Hauser și UCB colegii scopul de a explora dacă chiar mai puternic, dar încă în condiții de siguranță, dozele de anti-CD20 medicamente administrate la momentul diagnosticului s-ar putea opri definitiv progresie a MS și degenerarea neuronilor, în mod eficient, oferind un leac., În plus față de terapiile anti-CD20, o varietate de alte abordări sunt, de asemenea, acum explorate pentru a elimina celulele B vinovate în SM și mai eficient.cercetătorii descoperă că chiar și unele medicamente SM timpurii au o capacitate nerecunoscută anterior de a epuiza celulele B-precum și celulele T ale sistemului imunitar, care a fost ținta dorită înainte ca câmpul să se concentreze asupra celulelor B.,

„deși nu există încă un tratament, o generație în urmă pacienții cu SM au devenit de obicei dependenți de trestie sau cârjă în 15 sau 20 de ani, dar acum sunt adesea scutiți de dizabilități semnificative”, a spus Hauser. „Îmbunătățirea tratamentului SM, în special cu medicamente care vizează în mod specific celulele B, este una dintre marile povești de succes ale medicinei.”

autori: Stephen Hauser de la Institutul UCSF Weill pentru Neuroștiințe și Ludwig Kappos de la Spitalul Universitar și Universitatea din Basel au fost investigatori Co-principali ai studiului. Pentru o listă completă de autori, consultați studiul publicat online.,finanțare: studiul a fost finanțat de Novartis Pharma.

dezvăluiri: Hauser a contribuit la efortul echipei de scriere a lui Novartis și a primit rambursări de călătorie pentru întâlnirile legate de ofatumumab; el nu a primit nicio compensație personală sau alt sprijin de cercetare pentru această lucrare.Universitatea din California, San Francisco (UCSF) este concentrată exclusiv pe științele sănătății și este dedicată promovării sănătății la nivel mondial prin Cercetare Biomedicală avansată, educație la nivel de absolvent în științele vieții și profesiile de sănătate și excelență în îngrijirea pacienților., UCSF sănătate, care servește ca centru medical academic primar UCSF lui, include spitale de specialitate de top-clasat și alte programe clinice, și are afilieri în întreaga Bay Area.